2月18日，萬(wàn)邦德（002082.SZ）發(fā)布公告披露，其自主研發(fā)的甲鈷胺治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，漸凍癥）獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。這是繼石杉?jí)A甲系列產(chǎn)品獲得FDA三項(xiàng)孤兒藥及罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定后，公司在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域的又一重要突破，標(biāo)志著其創(chuàng)新藥研發(fā)能力獲得國(guó)際權(quán)威認(rèn)可，全球化戰(zhàn)略布局進(jìn)入加速期。

聚焦?jié)u凍癥治療“硬骨頭”

此次獲得孤兒藥資格認(rèn)定的藥品聚焦的ALS，是一種因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元受損而引起的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，常見(jiàn)癥狀包括肌肉無(wú)力、肌肉萎縮、肌束顫動(dòng)、運(yùn)動(dòng)功能喪失、言語(yǔ)及吞咽困難、呼吸功能障礙、情緒及認(rèn)知改變等，是一種致命疾病，確診后平均生存期為2至5年，大多數(shù)患者在確診后2到3年內(nèi)因呼吸衰竭而死亡。

作為罕見(jiàn)病領(lǐng)域的“硬骨頭”，漸凍癥存在巨大的未滿足臨床需求。公告指出，美國(guó)每10萬(wàn)人中有4.4例患病，全球范圍則達(dá)到4.42例。然而，目前尚無(wú)已知的治療方法可以阻止或逆轉(zhuǎn)ALS的發(fā)展，現(xiàn)有治療以延緩病程、改善生存質(zhì)量為主，包括藥物治療、對(duì)癥支持治療和康復(fù)治療。其中對(duì)癥支持治療通過(guò)各類輔助器械維持患者日常生活，而康復(fù)治療則通過(guò)物理治療、言語(yǔ)治療和心理支持幫助提高患者的生活質(zhì)量。

而在藥物治療領(lǐng)域，利魯唑（Riluzole）和依達(dá)拉奉（Edaravone）是目前僅有的兩種，在我國(guó)已上市的經(jīng)FDA批準(zhǔn)用于ALS治療的藥物，前者通過(guò)抑制谷氨酸釋放延緩疾病進(jìn)展，后者則通過(guò)抗氧化應(yīng)激減緩功能衰退。即便如此，據(jù)Stratistics MRC預(yù)測(cè)，2024年全球ALS治療藥物市場(chǎng)規(guī)模也已達(dá)到8.6億美元，2030年將達(dá)到23.1億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率為12.6%。

希望來(lái)自此次公告所指向的甲鈷胺。公告指出，甲鈷胺具備雙重神經(jīng)保護(hù)機(jī)制，并顯現(xiàn)出在治療神經(jīng)退行性疾病中的潛在價(jià)值。臨床證據(jù)顯示ALS患者腦脊液中同型半胱氨酸水平顯著升高。而甲鈷胺可通過(guò)代謝調(diào)控減少同型半胱氨酸蓄積，同時(shí)也可直接保護(hù)神經(jīng)元免受谷氨酸毒性，并在動(dòng)物模型中促進(jìn)神經(jīng)再生與修復(fù)，如改善坐骨神經(jīng)損傷和糖尿病神經(jīng)病變中的傳導(dǎo)功能。

不僅限于動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，甲鈷胺凍干粉針劑已由國(guó)際頭部藥企衛(wèi)材公司完成了臨床試驗(yàn)并于2024年9月在日本獲批用于漸凍癥的治療。據(jù)悉，目前美國(guó)尚無(wú)甲鈷胺藥品上市。因此，公司此次認(rèn)證不僅驗(yàn)證了其科學(xué)價(jià)值，更有望打開(kāi)全球最大醫(yī)藥市場(chǎng)的準(zhǔn)入通道。

孤兒藥認(rèn)證撬動(dòng)臨床與商業(yè)雙重價(jià)值

值得一提的是，從商業(yè)邏輯看，孤兒藥認(rèn)證帶來(lái)的7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、稅收抵免等政策紅利，預(yù)計(jì)可幫助公司降低不少研發(fā)成本，同時(shí)帶來(lái)潛在的可觀商業(yè)回報(bào)。公告也指出，公司將有機(jī)會(huì)在產(chǎn)品研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面享受美國(guó)的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)（2025年FDA的費(fèi)率為大約3000萬(wàn)元人民幣）、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。

據(jù)悉，美國(guó)FDA對(duì)孤兒藥的定義為用于治療、預(yù)防或診斷在美國(guó)影響不到20萬(wàn)人的罕見(jiàn)疾病的藥物，藥企研發(fā)動(dòng)力較弱，因此美國(guó)于1983年通過(guò)法案，通過(guò)政策助力藥企孤兒藥的研發(fā)、推廣與銷售。時(shí)至今日，每年FDA新批準(zhǔn)的藥物和生物制劑中，孤兒藥已占很大一部分比例，2004年至2019年間這一比例已到達(dá)約三分之一。

獲得孤兒藥認(rèn)證并完成后續(xù)一系列藥物研究，最終上市并實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，既是行業(yè)對(duì)一家藥企研發(fā)實(shí)力的“國(guó)際認(rèn)可”，更是企業(yè)勇于承擔(dān)社會(huì)責(zé)任的最好例證。對(duì)萬(wàn)邦德而言，若甲鈷胺后續(xù)研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程順利，無(wú)疑也將是公司在創(chuàng)新研發(fā)及國(guó)際化層面“邁步”、造福全球患者的最好例證。

不僅局限于公司層面，萬(wàn)邦德甲鈷胺獲FDA孤兒藥認(rèn)定，也標(biāo)志著中國(guó)藥企在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的研發(fā)實(shí)力獲得國(guó)際認(rèn)可。從機(jī)制創(chuàng)新到商業(yè)布局，這一突破既是對(duì)企業(yè)技術(shù)積累的檢驗(yàn)，也是全球化戰(zhàn)略的關(guān)鍵落子。隨著石杉?jí)A甲、甲鈷胺、多肽新藥等品種的持續(xù)推進(jìn)，公司有望在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域構(gòu)建差異化優(yōu)勢(shì)。

而毫無(wú)疑問(wèn)，創(chuàng)新藥國(guó)際化是長(zhǎng)周期系統(tǒng)工程，臨床驗(yàn)證、市場(chǎng)準(zhǔn)入等挑戰(zhàn)仍待公司持續(xù)攻克。如何將技術(shù)優(yōu)勢(shì)轉(zhuǎn)化為可持續(xù)的商業(yè)回報(bào)，將成為下一階段的核心命題。