華東醫(yī)藥(000963)創(chuàng)新藥傳出好消息。近日，公司全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（下稱“中美華東”）自主研發(fā)的ADC創(chuàng)新藥注射用HDM2005的套細胞淋巴瘤（MCL）適應癥，獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“美國FDA”）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。

據(jù)介紹，孤兒藥認定是FDA對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。獲得孤兒藥資格后，研發(fā)公司有資格享受多種激勵政策。

注射用HDM2005是由中美華東自主研發(fā)并擁有全球知識產權的1類生物新藥，是一款靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（ROR1）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

ROR1是一種典型的腫瘤胚胎蛋白，具有腫瘤細胞特異性，在多種實體瘤和血液瘤中高表達，是潛力ADC靶點。ADC兼具抗體分子高度靶向性和細胞毒素強大殺傷力的特點。從競爭格局看，鑒于ROR1靶點的成藥性和安全性已經得到了初步的驗證，該靶點正處于如火如荼的藍海賽道。

臨床前研究顯示，HDM2005進入體內后，抗體部分與表達腫瘤抗原的靶細胞特異性結合，HDM2005被腫瘤細胞內吞后，細胞毒素在胞內釋放，從而完成對腫瘤細胞的殺傷；現(xiàn)有數(shù)據(jù)顯示HDM2005具有良好的成藥性和安全性。

據(jù)介紹，MCL是侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）中一種相對少見亞型，占NHL的3%—10%，在美國的發(fā)病率約為4—8例/百萬人/年。本次注射用HDM2005的MCL適應癥獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有機會在產品研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受美國的政策支持，包括但不限于：FDA批準的臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥上市申請費、產品獲批上市后將享有7年的市場獨占權。

注射用HDM2005中國和美國的臨床試驗于2024年6月分別獲得國家藥品監(jiān)督管理局和美國FDA批準，適應癥為晚期惡性腫瘤。中國臨床試驗首例受試者入組于2024年8月完成，Ⅰ期爬坡實驗預計2025年Q3完成。

值得一提的是，近年來，華東醫(yī)藥通過自主開發(fā)、外部引進、項目合作等方式重點在腫瘤、內分泌和自身免疫三大核心治療領域的創(chuàng)新藥及高技術壁壘仿制藥進行研發(fā)布局。其中，2024年以來，共有7款創(chuàng)新產品獲批上市，包括BCMA CAR-T產品賽愷澤?、國內首個烏司奴單抗注射液生物類似藥賽樂信?、全球唯一治療PROC的靶向FRα的ADC索米妥昔單抗注射液愛拉赫?等。

截至目前，華東醫(yī)藥在腫瘤、自身免疫及內分泌三大核心治療領域均已有全球首創(chuàng)新藥（first-in-class）布局，形成了GLP-1、ADC、外用制劑三大特色研發(fā)矩陣，構筑差異化優(yōu)勢。

本次注射用HDM2005的MCL適應癥獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，是華東醫(yī)藥在創(chuàng)新研發(fā)領域的又一里程碑。華東醫(yī)藥表示，公司將秉承“以科研為基礎，以患者為中心”的企業(yè)理念，繼續(xù)全力推進該款產品的臨床及注冊工作，爭取為臨床患者提供更多的治療選擇，并依托于公司現(xiàn)有的研發(fā)平臺加大創(chuàng)新藥產品的研發(fā)投入，不斷豐富創(chuàng)新管線，最終實現(xiàn)公司在創(chuàng)新藥領域的差異化布局及領先的市場競爭力。